희귀질환 치료제가 국내 제약사의 성장 동력으로 떠오르고 있다. 희귀질환은 환자 수가 적어 경제성이 부족할 것 같지만 각종 지원을 받으며 빠르게 의약품을 개발할 수 있다. 치료제 개발에 성공하면 약값을 비교적 높게 받고 일정 기간 시장에서 독。적인 지위를 누리는 것도 가능하다. 19일 시장조사업체 포춘 비즈니스 인사이트에 따르면 세계 희귀질환 치료제 시장 규모는 올해 2228억달러(300조원)에서 2034년 4250억달러(570조원)로 성장할 전망이다. 우리나라는 환자가 2만명 미만이면 희귀질환으로 분류한다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 희귀질환 종류는 7000여 개 있으며 이를 합친 희귀질환 환자는 총 3억명으로 추산된다. ◇치료제 부족한 희귀질환…“대안 제시” 한미약품은 최근 프랑스에서 열린 유럽소아내분비학회에서 선천성 고인슐린증 치료제 후보 물질(에페거글루카곤) 임상 2상 연구를 발표했다. 이는 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 유발하는 희귀질환이다. 기존 치료제는 다모증(多毛症), 심부전 같은 부작용이 있어 이를 극복하는 방향으로 치료제를 개발하고 있다. 한미약품은 GC녹십자와 파브리병 치료제 후보 물질을 공동 개발하고 있다. 파브리병은 세포 소기관 리소좀의 효소 이상으로 당지질이 과다 축적돼 사망에 이르는 질환이다 오리지널 바다이야기 . 현재 임상 1·2상을 진행하고 있다. 한미약품 관계자는 “희귀질환은 환자 수는 적지만 치료제가 부족해 수요가 높은 분야”라면서 “의료 공백을 메우겠다”고 밝혔다. 유한양행도 고셔병 치료제 후보 물질을 개발하는 중이다. 고셔병은 간·장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 현재 임상 1상 단계로 약물이 혈액 뇌장벽을 통과하도록 설계됐다. 유한양행 관계자는 “기존 치료제가 도달하기 어려운 중추신경계까지 약물 효과를 전달할 수 있다”면서 “신경학적 증상이 동반되는 고셔병 환자에게 도움 될 전망”이라고 했다. JW중외제약도 희귀 신경 발달 장애 치료제 후보 물질을 개발한다. 비임상 단계로 우선 피트 홉킨스 증후군을 치료하는 것을 목표로 한다. 이는 유전자 이상으로 중증 지적 장애, 언어 발달 지연, 자폐 스펙트럼과 유사한 증상이 나타나는 것이다. 인구 3만~4만명당 1명 꼴로 발병하지만 환자들은 언어 치료, 행동 치료에 의존하는 실정이다. JW중외제약 관계자는 “아직 질병 근본 원인을 치료하는 약물이 시중에 없다”고 밝혔다. 알라딘꽁머니 일러스트=챗GPT 달리3 ◇경쟁자 적고 심사 혜택 받을 수 있어 희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 임상 모집이 쉽지 않지만 그만큼 개발을 빠르게 진행할 수 있다. 개발 과정에서 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽 의약품청에서 희귀의약품으로 지정되면 신속 심사, 개발 자문, 허가 수수료 감면 등의 지원을 받을 수 있다. 미국은 최대 7년, 유럽은 10년간 시장에서 독.을 보장한다. 앞서 미국은 1983년 희귀의약품법을 제정하며 시장 진입 장벽을 낮추고 치료제 개발을 유도하고 있다. 한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제, 유한양행의 고셔병 치료제 후보 물질은 모두 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았다. 경쟁자가 적은 것도 매력적인 요인으로 꼽힌다. 경쟁이 치열한 비만, 당뇨 등과 달리 희귀질환은 일종의 ‘틈새 시장’으로 여겨진다. 시장이 크진 않지만 경쟁자가 드물기 때문에 개발에 성공할 경우 시장을 선.할 수 있다. 기업이 희귀 의약품 지정을 받고 시장에 진입한 뒤 치료 범위를 확대하는 전략을 펼치는 것도 가능하다. 앞서 스위스 로슈의 항암제 아바스틴은 신장 세포암 치료제로 희귀의약품 지정을 받은 뒤 폐암, 난소암 등으로 치료 범위를 넓히면서 매출을 올렸다. 한국제약바이오협회 관계자는 “희귀질환 치료제는 개발 기간을 단축하고 시장에서 각종 혜택을 얻을 수 있다”고 설명했다. font-weigh